患者每年进行两次注射即可降低LDL-C。inclisiran也被称为心血管领域的“疫苗”。
8月22日晚间，诺华公司宣布其长效降脂小干扰核酸降胆固醇药物英克司兰钠注射液获得中国国家药监局批准，用于成人原发性高胆固醇血症或混合性血脂异常患者的治疗。
据介绍，inclisiran是目前全球首款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇的siRNA疗法，患者每年进行两次注射即可降低LDL-C。由于这款药物的长效性，患者无需每天服药，因此inclisiran也被称为心血管领域的“疫苗”。
LDL-C也被称为“坏胆固醇”，LDL- C的长期升高是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的已知诱因，也是预防心血管高危事件的关键可缓解风险因素。
诺华的inclisiran是一款靶向PCSK9蛋白的药物。在降脂药开发领域，PCSK9是近年来一个新兴靶点。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白受体的回收和再利用。研究发现，抑制PCSK9可以降低体内LDL-C水平，进而达到治疗疾病的目的。
这款siRNA药物可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，并将它们从血液中清除。
根据2021年国家心血管病中心的统计数据，中国血脂异常患者人数已高达4亿人，约有80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的LDL-C目标水平。
过去最常见的降脂药物是他汀类药物，这类药物已上市20余年，覆盖人群非常广。目前，很多高血脂患者也使用他汀药物联合PCSK9抑制剂治疗，后者每两周或一个月进行一次皮下注射，已经在一定程度上简化了用药频次。
诺华早在2021年进博会上展示了inclisiran。当时，诺华全球药品开发中国负责人告诉第一财经记者，比起肿瘤而言，心血管疾病死亡率更高，但没有引起足够的重视，高血压和高血脂都控制得不好，导致每年有大量的脑卒中和猝死发生。现在虽然也有有效的药，但不是所有人都愿意吃，诺华开发的新药半年打一针，提供了一种替代的选择。
2023年2月，《柳叶刀》子刊发表了inclisiran在ORION-3研究中的4年随访数据。分析结果显示，对于患有动脉粥样硬化性心血管疾病或具有ASCVD高危因素且LDL-C水平升高的患者而言，每年两次皮下注射inclisiran可强效、持续、平稳地降低其血脂水平，且患者长期安全耐受性良好。
