自20世纪80年代初发现艾滋病病毒以来，人类已经与之抗争了40余年。在尚无有效疫苗的情况下，抗逆转录病毒药物是遏制艾滋病病毒流行最重要的手段。日前，由江苏艾迪药业股份有限公司自主研发的国产艾滋病抗病毒药物复邦德获得国家药品监督管理局上市批准。 作为国内首款具有自主知识产权的三联复方艾滋病抗病毒1类新药，复邦德有何特点？其研发成功的背后经历了什么？如何才能提高国产艾滋病抗病毒药物的研发能力？近日，记者就此专访了艾迪药业董事长、首席执行官傅和亮博士。
艾迪药业紧跟药物研发国际发展趋势，通过分工协作的方式让专业人做专业事。这一举措加快了艾邦德与复邦德的上市步伐，在有效解决技术“卡脖子”问题的同时，重构了国内市场格局，使更多患者从中获益。
健康报：请您用一句话来概括此次上市的国产艾滋病抗病毒药物复邦德的特点。此外，这一特点对解决当下国产艾滋病抗病毒药物研发“痛点”有哪些帮助？ 傅和亮：如果用一句话概括复邦德的特点，那就是：它有效解决了我国艾滋病抗病毒药物研发中遇到的“卡脖子”问题。在此之前，我国艾滋病抗病毒药物以国外进口、国内仿制为主，尚无真正意义上的国产创新成分单片复方制剂。复邦德的成功上市改变了这一现状，助力我国艾滋病抗病毒治疗综合能力的提升。 2021年以来，我们先后上市两款艾滋病抗病毒国家1类创新药，即艾邦德和复邦德。 艾邦德是新一代非核苷类逆转录酶抑制剂，通过非竞争性结合及抑制HIV逆转录酶活性，达到阻止病毒转录和复制的目的。2021年6月25日，艾邦德在我国获批上市，同年12月即被纳入国家医保目录，成为国内首款被纳入国家医保的口服抗HIV1类创新药。 复邦德于2023年1月4日获批上市，是国内首款拥有自主知识产权的三联单片复方抗艾滋病1类新药。在艾邦德的基础上，其加入了两种核苷类药物——替诺福韦和拉米夫定，形成了完整的抗病毒治疗方案，用于治疗成人HIV-1感染初治患者。复邦德的获批上市，填补了国产创新成分单片复方制剂领域空白，将有助于为国内艾滋病病毒感染者提供同步国际治疗的新选择，满足国内感染者日益增长的诊疗需求。 值得一提的是，艾邦德和复邦德的上市，使国外进口药品治疗费用从每个月的3000元左右下降至1000元左右，既提升了前沿药物治疗的可及性，又减轻了患者的经济负担。 健康报：复邦德是国家1类创新药，请您分享一下在其研发过程中令您印象至深的事。 傅和亮：令我印象深刻的是，在临床试验期间，新冠疫情发生，一些城市采取封控措施，导致当地受试者不能如期到异地医疗机构接受进一步的检查与跟踪随访。例如，按照临床试验方案，河北省受试者应定期到北京特定医疗机构接受检查。但受封控影响，他们无法离开所在地。受试者脱落过多会极大地影响临床试验效果。为此，经过多方协调，我们临时调整了试验方案，安排此类受试者在当地医疗机构接受检查。此举保证了临床试验的如期高质量完成。 新药研发方案是综合药物安全性、病毒学疗效、耐药性、给药频率和用药量、依从性、成本等因素优中选优的结果。在复邦德临床试验方案设计初期，中国还未开展与国际接轨的大规模艾滋病抗病毒药物Ⅲ期临床试验，缺乏可借鉴的经验。而临床试验方案设计是一项复杂的系统工程，既要考虑方案的科学性，也要有效选择对照试验药物。这是我们的初次尝试，在整个试验过程中，我们不断总结经验。我们期待国内创新药研发企业加快与国际接轨的步伐，加速国内创新药研发。 新药进入临床试验前，需要经过严格且充分的论证，论证内容包括分子生物化学、细胞毒性、药代动力学与药效学等，以保障临床试验药物的安全性。此外，紧跟药物研发国际趋势，我们积极与高校及科研院所合作，但未参与临床试验全程，而是通过分工协作的方式让专业人做专业事。例如，药品研发合作者主要负责提供靶点与先导化合物的发现和优化等；临床前合作者负责药效评估、临床试验申报等；临床试验合作研发者提供技术服务，包括注册申报、药物上市检测等。 作为一家科创型企业，艾迪药业只有把自身的命运与国家、社会的需求结合起来，才能真正生根发展。目前，艾迪药业正在研发新一代整合酶抑制剂，以期进一步延长患者服药间隔，减轻药物副作用等。 健康报：近年来，在国产艾滋病抗病毒药物研发方面，我国取得了哪些进步？作为亲历者，您的切身体会是什么？ 傅和亮：近些年，国产艾滋病抗病毒药物研发进入繁荣发展期，成果不断涌现。这得益于“十一五”“十二五”及“十三五”时期国家科技重大专项均设立了重大传染病防治及重大新药创制专项，对艾滋病防治和抗艾滋病新药研发均做了战略布局，并提供政策支持。例如，艾邦德和复邦德不仅先后被列入“十三五”时期国家重大新药创制专项，在新药创制过程中，还获得国家药品监督管理局药品审评中心的大力支持。根据复邦德生物等效性研究试验结果，艾邦德Ⅱ期临床试验被药品审评中心豁免，并顺利获批上市，极大地满足了诊疗需求，造福了患者。 艾迪药业的英文名为“Aidea”，意为“领先的创新和梦想”。2020年，艾迪药业在上海证券交易所科创板上市。这使其创新药研发工作更加从容，推出更多新药研发项目。 此外，艾迪药业成功登陆科创板增强了对人才的吸引力。企业发展的核心优势是人才，聚集优秀人才，才能形成良好的研究氛围，才能不断攻关直至达成既定目标。此外，在科创板上市使艾迪药业的发展定位更加明确，为其提供了更好的发展机会。我们一定牢记使命，将艾迪药业发展成为卓越的制药企业。为了实现这一目标，我们制定了明确的评价标准，即产品使用率在同类产品中位列前3名，成为人均生产力最高的制药企业之一。 其间，我个人的体会是，我们选择艾滋病抗病毒治疗这条赛道，既是公司发展的必然，亦是机缘巧合。创业之前我就一直在思考，自己要以怎样的方式为社会问题的解决提供助力。2014年，我们将创新药研发方向确定为艾滋病抗病毒药物。彼时，国产艾滋病抗病毒药物品种非常少，市场空白亟待填补，患者用药依从性和生活质量需进一步提升，这引发了我们的关注。公司决定将业务方向向艾滋病抗病毒新药研发倾斜。对此，很多人说这条赛道不仅充满挑战，且付出与回报不成正比。 作为一名有责任感的企业家，在看到国内艾滋病抗病毒药物的先进性、可及性等均与发达国家存在较大差距时，我特别想为那些感染者提供一些帮助，为社会发展贡献一份力量。作为一家科创型企业，艾迪药业只有把自身的命运与国家、社会的需求结合起来，才能真正生根发展。 健康报：在没有有效疫苗的情况下，抗逆转录病毒药物是目前遏制艾滋病病毒全球流行的最重要的手段。未来，艾迪药业在艾滋病抗病毒药物研发方面还有哪些计划，又将如何布局？ 傅和亮：随着抗逆转录病毒药物治疗的有效推广，艾滋病已由致命性疾病变为可控的慢性传染病。但我们也应该看到，长期的病毒学抑制必然使艾滋病患者长期暴露于抗逆转录病毒药物，用药依从性难以保证。同时，长期治疗也将面临耐药、不良反应及药物相互作用等问题。此外，每天口服药物的不便利性也成为提升治疗依从性的阻碍。为应对这些问题和挑战，业内在积极探索新的治疗方案和药物研发策略，以更好地满足未被满足的临床诊疗需求。 针对艾滋病病毒，除了非核苷类药物外，艾迪药业还不断完善产品架构。目前，其正在研发新一代整合酶抑制剂。整合酶是一种帮助逆转录病毒把携带病毒遗传信息的DNA整合到宿主DNA的酶，抑制整合酶的活性可减少遗传信息被整合给宿主，从而抑制HIV的复制。整合酶抑制剂将在延长患者服药间隔，提升患者用药依从性，显著减轻药物副作用等方面发挥作用，对患者的身体健康、生活质量等均有积极意义。 此外，随着大数据、互联网、人工智能等技术的快速发展，药物研发数字化转型正在加速。单细胞测序技术、mRNA技术、CRISPR基因编辑技术等前沿技术的更新迭代，也势必将加快药物研发的速度。 艾迪药业秉持“领先的创新和梦想”理念，已发展成为艾滋病的有力抗击者。未来，艾迪药业将加速前沿技术研究，并通过充分梳理艾滋病抗病毒药物的筛选、设计、合成、验证、开发等，缩短研发周期，不断满足国内艾滋病防治需求，力争成为艾滋病抗病毒治疗领域的领跑者。
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