通化金马20日盘后披露治疗阿尔茨海默病新药琥珀八氢氨吖啶片III期临床试验揭盲结果。
公告称，近日，通化金马全资子公司长春华洋高科技有限公司自主研发的琥珀八氢氨吖啶片项目取得重大研究进展。该项目经过双盲、双模拟、随机、安慰剂/阳性平行对照Ⅲ期临床试验，日前已完成Ⅲ期揭盲和主要数据的统计分析。
统计结果表明：琥珀八氢氨吖啶片III期临床试验达到主要临床试验终点，试验呈阳性结果，认为试验药物对ADAS-cog的改善具有明显的临床意义；在安全性上，试验药物的不良事件及不良反应的发生率均低于两个对照组。与安慰剂组比较，结果具有显著的统计学意义，P<0.001。
公司表示，琥珀八氢氨吖啶片是一种口服固体制剂，主要用于治疗轻、中度阿尔茨海默病，是一种新的乙酰胆碱酯酶抑制剂，具有双重胆碱酯酶抑制功能，可以同时抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶。公司经过近二十年的研发，在该疾病用药领域有了较大突破，即琥珀八氢氨吖啶片，为患者提供新的用药选择。
8月底以来，通化金马股价持续走高，至9月15日，该股在13个交易日内累计涨幅已翻倍，且期间有8个交易日涨停，但昨日该股遭遇跌停。
阿尔茨海默病新药揭盲
通化金马8月30日晚间披露，公司及全资子公司长春华洋自主研发的琥珀八氢氨吖啶片项目召开了III期临床试验揭盲预备会，正式完成盲态数据审核。
据通化金马介绍，公司研制的琥珀八氢氨吖啶片是具备完全自主知识产权的小分子化学I.I类国家级新药，用于治疗轻中度阿尔茨海默病，于2015年8月获得原国家食品药品监督管理局的III期临床批件，并于2017年1月，以上海精神卫生中心为组长单位，在全国34家临床试验中心开展相应的临床试验研究。内容包括26周双盲、双模拟、随机、安慰剂/阳性药平行对照暨延至54周单臂、多中心III期临床试验研究等方面。
在主要研究者和参研单位研究者的共同努力下，2021年8月全部完成入组，为进一步确保临床试验数据真实、完整和规范，公司与协办方按照临床试验方案、GCP规范及CFDA的有关法规，对III期临床试验开展了扎实而严谨的自查和整改工作。在完成上述工作的背景下，由公司发起，于2023年8月28日在上海举办了包括组长单位、统计单位、参试单位、委托研究机构共同参加的III期临床试验揭盲预备会。本次预备会在前期严格的盲态数据审核工作的前提下，确认盲态数据审核结论及数据入集决议，正式完成了盲态数据审核。
9月20日盘后，公司披露，该项目经过双盲、双模拟、随机、安慰剂/阳性平行对照Ⅲ期临床试验，日前已完成Ⅲ期揭盲和主要数据的统计分析。统计结果表明：琥珀八氢氨吖啶片III期临床试验达到主要临床试验终点，试验呈阳性结果，认为试验药物对ADAS-cog的改善具有明显的临床意义；在安全性上，试验药物的不良事件及不良反应的发生率均低于两个对照组。与安慰剂组比较，结果具有显著的统计学意义，P<0.001。
公司表示，琥珀八氢氨吖啶片III期临床试验揭盲后，进入统计报告、临床研究总结报告及新药注册申请资料撰写阶段，在提交新药注册申报材料后，还需在国家相关部门的技术审评、临床试验数据现场核查、生产现场检查等程序通过后，将获得药品注册批件。
该项目在取得上市许可及生产批件后，公司将按照商业化批量生产及GMP要求，开展上市生产工作，同时开展该产品上市前的相关学术推广及销售准备。本次揭盲结果不会对公司当前业绩产生重大影响。
多家公司涉足AD药物
据悉，阿尔茨海默病是一种以进行性认知障碍和记忆力损害为主的中枢神经系统退行性疾病，主要病理特征是大脑萎缩、脑组织内老年斑、脑血管沉淀物和神经原纤维缠结。根据2022年世界阿尔茨海默病报告，目前全球有5500多万人被诊断患有AD，预计到2050年，这一数字可能会超过1.3亿。
据ADC联合《健康时报》共同发布的《2019中国阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示，91.52%的中国家庭期待有更多治疗阿尔茨海默病更有效的药物。而据美国阿尔茨海默病学会发布的《阿尔茨海默病药物研发产品线：2022》，截至2022年1月，全球有143种阿尔茨海默病用药在研。
据了解，2021年6月，美国FDA宣布批准渤健公司Aβ抗体aducanumab用于治疗早期AD患者的上市，成为全球首个能延缓AD进程的药物。2023年7月，FDA宣布完全批准由卫材和渤健联合开发的阿尔茨海默病新药Leqembi上市。目前国内阿尔兹海默症相关药物研发进展最快的公司包括甘露特纳，卡拉巴汀、盐酸多奈哌齐以及盐酸美金刚。
近期，多家A股公司披露了阿尔茨海默病药物的研发进展，东诚药业近日在投资者互动平台表示，老年痴呆领域为公司在研产品布局管线之一，其中老年痴呆诊断性核素药物18F-APN-1607国内目前正在进行III临床试验，临床病例入组已经过半；关于老年痴呆治疗性药物，公司的参股公司新旭生技的mAb005产品据了解目前已在美国开展I临床试验。
恩华药业近日表示，公司有针对老年痴呆的创新1类新药Protollin鼻喷剂在研，目前在有序开展临床1期实验。
新华制药日前称，公司治疗阿尔茨海默病的一类创新药OAB-14正在进行I期临床研究。据了解，OAB-14是公司和沈阳药科大学于2018年初开始联合研发的拟用于治疗轻至中度阿尔茨海默病的具有自主知识产权的化药1类创新药。
恒瑞医药在今年3月底曾表示，公司自主研发的抗Aβ单克隆抗体SHR-1707注射液用于治疗早期阿尔茨海默病的Ib期临床试验已在中国科学技术大学附属第一医院完成了首例患者入组及给药。
校对：姚远
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